Le staminali nella sperimentazione clinica

Le terapie cellulari con le staminali stanno trovando applicazione clinica sperimentale per la cura della distrofia di Duchenne, del diabete, delle malattie da accumulo lisosomiale, e quelle della cornea. Nella sclerosi multipla, le staminali neurali si sono dimostrate capaci, in studi pre-clinici, di proteggere il sistema nervoso.

11° Giornata di Studio sulle Cellule Staminali

Le terapie cellulari che prevedono l’utilizzo di staminali per la cura di molteplici malattie stanno trovando un’applicazione clinica di tipo sperimentale: terapie con mesangioblasti sani capaci di contribuire alla rigenerazione muscolare sono in corso su pazienti affetti da distrofia di Duchenne. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette mediante vettori lentivirali sembra permettere il recupero dell’attività enzimatica deficitaria in soggetti affetti da malattie da accumulo lisosomiale. E’ stato dimostrato che l’innesto di cellule staminali limbari è efficace nel ripristinare la corretta fisiologia dell’epitelio corneale consentendo di ripristinarne la trasparenza. Le cellule staminali mesenchimali potrebbero svolgere una duplice azione terapeutica nei malati di sclerosi multipla attraverso la modulazione della risposta autoimmune e il rilascio di molecole con funzione neuro protettiva. Inoltre le cellule staminali neurali si sono dimostrate capaci, in studi pre-clinici, di proteggere il sistema nervoso da danni di tipo infiammatorio e degenerativo tipici della suddetta malattia. Anche per la cura del diabete molte porte sono state aperte con la differenziazione di cellule staminali embrionali o adulte, la riprogrammazione tissutale e la rigenerazione di cellule che producono insulina da precursori già presenti nei tessuti dei pazienti stessi.

Temi della giornata: terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per il trattamento delle malattie lisosomiali da accumulo, terapia genica e cellulare delle degenerazioni retiniche ereditarie, risultati a lungo termine dell’innesto di cellule staminali corneali, sclerosi multipla, diabete.

Relatori: Alessandra Biffi (Fondazione San Raffaele del Monte Tabor, Milano), Alberto Auricchio (Università degli Studi di Napoli), Giulio Cossu (Università degli Studi di Milano), Paolo Rama e Graziella Pellegrini (Fondazione San Raffaele del Monte Tabor, Milano e Università di Modena), Gianvito Martino (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele, Milano) e  Antonio Uccelli (Clinica Neurologica Università di Genova).

La partecipazione è gratuita previa iscrizione da inviarsi all’indirizzo unistem@unimi.it entro il 17 giugno 2011.

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