San Raffaele
Le staminali nella sperimentazione clinica
Le terapie cellulari con le staminali stanno trovando applicazione clinica sperimentale per la cura della distrofia di Duchenne, del diabete, delle malattie da accumulo lisosomiale, e quelle della cornea. Nella sclerosi multipla, le staminali neurali si sono dimostrate capaci, in studi pre-clinici, di proteggere il sistema nervoso.
Riprogrammazione ed epigenetica
8° Giornata di Studio sulle Cellule Staminali
I protocolli di riprogrammazione genetica permettono di ottenere cellule staminali pluripotenti a partire da numerosi tipi cellulari maturi, reverendo i processi di differenziamento tramite l’espressione di geni specifici. La riprogrammazione di fibroblasti isolati da pazienti affetti da varie patologie rappresenta una nuova strategia nella ricerca biomedica per lo studio dei meccanismi molecolari della malattia nel contesto genetico del paziente e per disegnare una terapia farmacologica paziente-specifica.
Terapia genica e cellule staminali
a conoscenza della biologia delle cellule staminali, la definizione di procedure di correzione genica nelle stesse, lo sviluppo di protocolli di terapia per la rigenerazione cellulare ha aperto le porte alle prime sperimentazioni cliniche di terapia genica. Grandi successi sono stati ottenuti ad esempio nel trattamento dell’epidermolisi bollosa, una devastante malattia genetica della pelle.