Le terapie cellulari con le staminali stanno trovando applicazione clinica sperimentale per la cura della distrofia di Duchenne, del diabete, delle malattie da accumulo lisosomiale, e quelle della cornea. Nella sclerosi multipla, le staminali neurali si sono dimostrate capaci, in studi pre-clinici, di proteggere il sistema nervoso.
La scoperta che il cuore non è un organo post-mitotico ha aperto nuovi scenari in cardiologia. Le cellule staminali sono un buon modello per lo studio della cardiogenesi, e dei meccanismi patofisiologici di malattie monogenetiche del cuore e possono essere utilizzate per effettuare studi pre-clinici di medicina rigenerativa del cuore.
9° Giornata di Studio sulle Cellule Staminali
La possibilità di generare tipologie cellulari neurali in vitro, a partire da cellule staminali pluripotenti e la sorprendente scoperta che i cammini differenziativi in vitro ricapitolano l’insieme degli eventi che avvengono in vivo ha portato all’utilizzo di cellule staminali pluripotenti per lo studio dei meccanismi di determinazione e differenziamento neuronale.
8° Giornata di Studio sulle Cellule Staminali
I protocolli di riprogrammazione genetica permettono di ottenere cellule staminali pluripotenti a partire da numerosi tipi cellulari maturi, reverendo i processi di differenziamento tramite l’espressione di geni specifici. La riprogrammazione di fibroblasti isolati da pazienti affetti da varie patologie rappresenta una nuova strategia nella ricerca biomedica per lo studio dei meccanismi molecolari della malattia nel contesto genetico del paziente e per disegnare una terapia farmacologica paziente-specifica.
Diversi i temi trattati: Embryonic and other stem cells: a perspective, Identifying roles for miRNAs in stem cells: Charting new territory,Epigenomics and Pluripotency, A chemical approach to pluripotency and reprogramming.
a conoscenza della biologia delle cellule staminali, la definizione di procedure di correzione genica nelle stesse, lo sviluppo di protocolli di terapia per la rigenerazione cellulare ha aperto le porte alle prime sperimentazioni cliniche di terapia genica. Grandi successi sono stati ottenuti ad esempio nel trattamento dell’epidermolisi bollosa, una devastante malattia genetica della pelle.